為耗盡的多巴胺“充電”，帕金森病治療有新療法
這家醫(yī)院首例患者從“站立難”到“逛公園”
每日商報訊 帕金森病是一種常見的慢性、進(jìn)展性的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病。隨著年齡增長等因素，患者腦內(nèi)神經(jīng)元逐漸變性壞死，其中腦黑質(zhì)區(qū)的多巴胺神經(jīng)元顯著減少，使得多巴胺水平明顯降低。此時，患者就會出現(xiàn)全身運動功能的紊亂與障礙。隨著人口老齡化發(fā)展，帕金森病在我國已呈現(xiàn)高發(fā)態(tài)勢，患者總數(shù)約500萬，每年新增病例超10萬，到2050年預(yù)計患病人數(shù)將達(dá)1050萬人。
浙大二院神經(jīng)外科嚴(yán)鋒主任醫(yī)師介紹，帕金森病目前尚無法根治，臨床上總體的治療手段與目標(biāo)為“延緩疾病進(jìn)展+控制癥狀加重”�！半m然能一定程度緩解帕金森病的癥狀，但仍遠(yuǎn)未達(dá)到理想效果。”他表示，如何攻克帕金森病的治療難題，醫(yī)學(xué)界的探索從未止步。
帕金森病新療法：補充多巴胺，改善癥狀
既然帕金森病的根源是多巴胺能神經(jīng)元的凋亡引發(fā)的多巴胺減少，那么能否通過補充多巴胺能神經(jīng)元，從而在源頭上治療帕金森病？這個想法在科學(xué)家與醫(yī)療專家們心中縈繞多年。2020年，這個美好的愿望在醫(yī)學(xué)上實現(xiàn)了零的突破。
《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》報道了哈佛大學(xué)麻省總院神經(jīng)外科完成全球首例FDA批準(zhǔn)的自體干細(xì)胞衍化的多巴胺前體細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究：針對一位飽受帕金森病困擾的61歲患者，臨床科學(xué)家們培育出與他匹配的多巴胺前體細(xì)胞，并通過神經(jīng)外科微創(chuàng)技術(shù)移植回他的大腦，治療一段時間后，患者的肢體震顫、肌肉僵硬、運動遲緩癥狀得到了顯著緩解，又能重新進(jìn)行他熱愛的游泳、滑雪等體育運動。2025年，《自然》雜志的兩篇研究再傳捷報：京都大學(xué)團(tuán)隊使用健康供體來源的干細(xì)胞衍化的多巴胺前體細(xì)胞治療了7名中晚期帕金森病患者，治療2年后，6名患者癥狀得到顯著改善，其中3人的震顫癥狀基本消失、日常穿衣進(jìn)食再無需旁人協(xié)助；美國凱瑟琳紀(jì)念醫(yī)院神經(jīng)外科團(tuán)隊使用了胚胎干細(xì)胞來源的多巴胺前體神經(jīng)元微創(chuàng)移植治療12名中重度帕金森患者，其中接受高劑量治療的5名患者運動癥狀得到明顯改善，并可顯著減少藥物的服用劑量。
“上述多巴胺能前體細(xì)胞的移植療法，著眼于帕金森病的明確病理靶點，通過對癥補充多巴胺，從而重建正常的運動神經(jīng)功能，展現(xiàn)出十分重要的臨床診療價值，但其中還有不少環(huán)節(jié)需要完善�！眹�(yán)鋒坦言，如何構(gòu)建更加高質(zhì)量的多巴胺能前體細(xì)胞；如何根據(jù)患者臨床癥狀設(shè)定更匹配的治療劑量；如何改善生產(chǎn)工藝，以更低的價格惠及更多的帕金森患者？浙大二院神經(jīng)外科、神經(jīng)內(nèi)科團(tuán)隊的專家們，基于國際上研究成果，再從自身的臨床出發(fā)，想辦法補充其不足，希望能盡快在國內(nèi)落地，服務(wù)帕金森患者，提高生活質(zhì)量。
從難以站立到逛公園，首例患者療效顯著
基于以上情況，浙大二院神經(jīng)外科、神經(jīng)內(nèi)科聯(lián)合西湖大學(xué)劉曉東教授團(tuán)隊，創(chuàng)建了純度更高、數(shù)量更多、活性更好的多巴胺能前體細(xì)胞制備體系，并根據(jù)國人身體特性，制定了更加符合我國帕金森患者需求的藥物劑量方案。2025年4月，69歲的王阿姨（化名）作為浙江省首例患者，接受了“誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍化的多巴胺神經(jīng)元移植治療帕金森病”的臨床新療法。
據(jù)悉，王阿姨患帕金森8年，常規(guī)治療效果不佳，病情日益加重，日常連站立都要人攙扶。浙大二院神經(jīng)外科團(tuán)隊用經(jīng)顱立體定向技術(shù)，將經(jīng)干細(xì)胞誘導(dǎo)分化出的成熟多巴胺前體細(xì)胞精準(zhǔn)移植到其大腦殼核區(qū)；神經(jīng)內(nèi)科團(tuán)隊對患者進(jìn)行了細(xì)致的術(shù)后評估與隨訪。
術(shù)后1個月復(fù)查，無明顯副作用；1個半月時，王阿姨已能正常走路、完成生活自理。嚴(yán)鋒醫(yī)生特別說明：“術(shù)后初期的改善，可能和手術(shù)輕微刺激大腦、讓殘留的多巴胺短暫釋放有關(guān)；真正植入的多巴胺前體細(xì)胞，需要4-6個月才能在大腦里完全發(fā)育成熟、發(fā)揮長期作用，所以還需要持續(xù)跟蹤隨訪�！�
術(shù)后6個月，隨訪復(fù)查傳來好消息：王阿姨的帕金森癥狀出現(xiàn)了明顯的好轉(zhuǎn)，在常規(guī)服藥的情況下，她的震顫癥狀基本消失了，日常穿衣進(jìn)食再無需旁人協(xié)助，服用藥量的次數(shù)與劑量也在醫(yī)生指導(dǎo)下逐漸減少，甚至還能陪孫子逛公園，這讓她的子女與老伴倍感欣慰。
“這一階段性成果，標(biāo)志著中國原創(chuàng)技術(shù)在帕金森病細(xì)胞替代治療領(lǐng)域邁出了堅實一步。假以時日，或許能有更多的患者像王阿姨一樣，掙脫帕金森的枷鎖，重?zé)ㄐ律南Ｍ�。”�?yán)鋒表示，基于王阿姨的成功案例，浙大二院將繼續(xù)開展誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍化的多巴胺前體神經(jīng)元移植治療帕金森病臨床項目，為無數(shù)患者帶來新的希望。
聲明：
本文僅代表作者個人觀點，與新江南網(wǎng)無關(guān)。其原創(chuàng)性以及文中陳述文字和內(nèi)容未經(jīng)本站證實，對本文以及其中全部或者部分內(nèi)容、文字的真實性、完整性、及時性本站不作任何保證或承諾，請讀者僅作參考，并請自行核實相關(guān)內(nèi)容，新江南網(wǎng)號系信息發(fā)布平臺，新江南網(wǎng)僅提供信息存儲空間服務(wù)。如有侵權(quán)請出示權(quán)屬憑證聯(lián)系管理員（yin040310@sina.com）刪除！
閱讀推薦
新聞爆料
