王阿姨患帕金森病8年,因常規(guī)治療效果不佳,病情持續(xù)加重,不僅無法自主站立,連意識(shí)也出現(xiàn)模糊。6個(gè)月前,她還需他人攙扶才能站立,如今已能獨(dú)立陪孫子逛公園。這些變化,得益于自身干細(xì)胞誘導(dǎo)分化的多巴胺前體細(xì)胞移植療法。昨天,在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院神經(jīng)科病房,69歲的王阿姨在老伴陪伴下接受復(fù)查,狀態(tài)和半年前判若兩人。
隨著人口老齡化加劇,帕金森病在我國呈現(xiàn)高發(fā)態(tài)勢。有數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì),目前患者總數(shù)約500萬,每年新增病例超過10萬,預(yù)計(jì)到2050年患病人數(shù)將達(dá)1050萬。
浙大二院神經(jīng)外科主任醫(yī)師嚴(yán)鋒介紹,帕金森病是一種慢性、進(jìn)展性的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病。目前尚無法根治,臨床治療的主要目標(biāo)是“延緩疾病進(jìn)展+控制癥狀加重”。主要手段包括藥物治療,以補(bǔ)充多巴胺緩解癥狀;以及腦深部電刺激術(shù),通過在大腦特定區(qū)域植入電極,持續(xù)放電刺激神經(jīng),緩解肢體震顫和肌肉僵硬。然而,這些治療手段雖能一定程度上緩解癥狀,卻遠(yuǎn)未達(dá)到理想效果。
既然帕金森病的根源在于多巴胺能神經(jīng)元的凋亡,那么能否通過補(bǔ)充這類神經(jīng)元,從源頭上進(jìn)行治療?
近年來,全球科學(xué)家都在朝這一方向努力。2020年,這一設(shè)想實(shí)現(xiàn)了零的突破!缎掠⒏裉m醫(yī)學(xué)雜志》報(bào)道了哈佛大學(xué)麻省總院神經(jīng)外科完成全球首例FDA批準(zhǔn)的自體干細(xì)胞衍化多巴胺前體細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究。一名61歲的患者在治療后,肢體震顫、肌肉僵硬和運(yùn)動(dòng)遲緩等癥狀顯著緩解,甚至能夠重新游泳和滑雪。
多巴胺前體細(xì)胞移植療法,著眼于帕金森病的明確病理機(jī)制,通過針對(duì)性地補(bǔ)充多巴胺能神經(jīng)元,重建正常運(yùn)動(dòng)神經(jīng)功能。但該技術(shù)仍有多個(gè)環(huán)節(jié)有待完善:如何獲得更高質(zhì)量的多巴胺前體細(xì)胞?如何根據(jù)患者癥狀設(shè)定更精準(zhǔn)的治療劑量?如何優(yōu)化生產(chǎn)工藝,降低成本,惠及更多患者?
為此,浙大二院神經(jīng)外科、神經(jīng)內(nèi)科聯(lián)合西湖大學(xué)劉曉東教授團(tuán)隊(duì),構(gòu)建了一套純度更高、數(shù)量更多、活性更好的多巴胺前體細(xì)胞制備體系,并根據(jù)國人體質(zhì)特點(diǎn),制訂了更符合中國患者需求的藥物劑量方案。
今年4月,王阿姨作為浙江省首位受試者接受了該療法。浙大二院神經(jīng)外科陳高與嚴(yán)鋒醫(yī)生團(tuán)隊(duì)采用經(jīng)顱立體定向技術(shù),將干細(xì)胞誘導(dǎo)分化出的成熟多巴胺前體細(xì)胞精準(zhǔn)移植到她的大腦殼核區(qū);神經(jīng)內(nèi)科張寶榮與浦佳麗醫(yī)生團(tuán)隊(duì)則負(fù)責(zé)術(shù)后評(píng)估與隨訪。
術(shù)后一個(gè)月復(fù)查顯示無明顯副作用;一個(gè)半月時(shí),王阿姨已能正常行走并自理生活。術(shù)后6個(gè)月,隨訪傳來好消息:王阿姨的帕金森癥狀顯著改善。在常規(guī)服藥的基礎(chǔ)上,她的震顫基本消失,日常穿衣、進(jìn)食不再需要協(xié)助,服藥次數(shù)和劑量也在醫(yī)生指導(dǎo)下逐漸減少,甚至能夠陪孫子逛公園。這一切,讓她的家人倍感欣慰。未來,或許將有更多患者像王阿姨一樣因此獲益。
(為保護(hù)隱私,文內(nèi)患者為化名)
聲明:
本文僅代表作者個(gè)人觀點(diǎn),與新江南網(wǎng)無關(guān)。其原創(chuàng)性以及文中陳述文字和內(nèi)容未經(jīng)本站證實(shí),對(duì)本文以及其中全部或者部分內(nèi)容、文字的真實(shí)性、完整性、及時(shí)性本站不作任何保證或承諾,請(qǐng)讀者僅作參考,并請(qǐng)自行核實(shí)相關(guān)內(nèi)容,新江南網(wǎng)號(hào)系信息發(fā)布平臺(tái),新江南網(wǎng)僅提供信息存儲(chǔ)空間服務(wù)。如有侵權(quán)請(qǐng)出示權(quán)屬憑證聯(lián)系管理員(yin040310@sina.com)刪除!
閱讀推薦
新聞爆料
點(diǎn)擊排行